基因療法大突破 先天性盲童重見光明
發表於 : 週日 10月 25, 2009 6:25 pm
http://tw.news.yahoo.com/article/url/d/ ... 1tn4v.html
基因療法大突破 先天性盲童重見光明
更新日期:2009/10/25 09:50 戴雅真
（法新社巴黎24日電） 科學家今天興奮地宣布，藉由基因療法，罕見遺傳性盲童得以重見光明。
這些恢復視力的兒童能在陰暗房間內避開障礙物，也能在學校上課，不需他人協助。一個小朋友更首次看見父親眼睛顏色。
這項革命性療法，針對萊伯氏先天性黑蒙（LeberCongenital Amaurosis, LCA），即捕捉光線的視網膜細胞，進行治療。
只要約13個主要基因中出現缺陷，LCA患者在新生兒早期視力會嚴重衰退，伴隨著眼球動作不正常，20、30歲左右就會完全失明。
美國賓夕法尼亞州立大學醫學院（PennsylvaniaSchool of Medicine）班奈特（Jean Bennett）醫師率領的團隊發現，藉由注入攜帶矯正基因的除能感冒病毒（disabled cold virus），可以避免這種悲劇。
他們的研究今天發佈於「刺胳針」（Lancet）醫學雜誌網頁上，也在舊金山美國眼科醫師會議中做了簡報。
改造過的病毒注入眼球，感染病變細胞，就像特洛伊木馬般，把正確的DNA帶入視網膜中。
12名8歲到44歲的病患接受這項小型實驗性研究，治療視力較弱的一眼。
沒有人完全恢復視力，但是所有人的瞳孔感光反應都至少增加了100倍，意味著瞳孔會隨光線增強收縮。
12名病患中6人視力恢復到堪用水準，未來他們可能不必被歸類成法定盲人。
年齡為8、9、10、11歲的4名兒童，治療效果最好，能夠在昏暗光線下，自行在模擬的街道上行走。
醫師公關稿指出：「出生以來只能看到光和陰影的孩子，看著他父親的臉說，他看到了爸爸眼睛的顏色，之後他們還一起踢足球。」
科學家向來對研究結果抱持保留態度，但是這次卻以「振奮人心」、「令人驚歎」形容，即便研究還只是在最需要謹慎的第一階段。這項三階段實驗，評估療程的安全性與效力。
研究學者表示，這項革命性LCA療法還沒有出現副作用，即使在2年後治療效果依然不變。
班奈特表示：「這些非凡的成果替基因療法打下基礎，不只應用在兒童初期肇發的視網膜病變，也能治療常見的視網膜衰退。」（譯者：中央社戴
基因療法大突破 先天性盲童重見光明
更新日期:2009/10/25 09:50 戴雅真
（法新社巴黎24日電） 科學家今天興奮地宣布，藉由基因療法，罕見遺傳性盲童得以重見光明。
這些恢復視力的兒童能在陰暗房間內避開障礙物，也能在學校上課，不需他人協助。一個小朋友更首次看見父親眼睛顏色。
這項革命性療法，針對萊伯氏先天性黑蒙（LeberCongenital Amaurosis, LCA），即捕捉光線的視網膜細胞，進行治療。
只要約13個主要基因中出現缺陷，LCA患者在新生兒早期視力會嚴重衰退，伴隨著眼球動作不正常，20、30歲左右就會完全失明。
美國賓夕法尼亞州立大學醫學院（PennsylvaniaSchool of Medicine）班奈特（Jean Bennett）醫師率領的團隊發現，藉由注入攜帶矯正基因的除能感冒病毒（disabled cold virus），可以避免這種悲劇。
他們的研究今天發佈於「刺胳針」（Lancet）醫學雜誌網頁上，也在舊金山美國眼科醫師會議中做了簡報。
改造過的病毒注入眼球，感染病變細胞，就像特洛伊木馬般，把正確的DNA帶入視網膜中。
12名8歲到44歲的病患接受這項小型實驗性研究，治療視力較弱的一眼。
沒有人完全恢復視力，但是所有人的瞳孔感光反應都至少增加了100倍，意味著瞳孔會隨光線增強收縮。
12名病患中6人視力恢復到堪用水準，未來他們可能不必被歸類成法定盲人。
年齡為8、9、10、11歲的4名兒童，治療效果最好，能夠在昏暗光線下，自行在模擬的街道上行走。
醫師公關稿指出：「出生以來只能看到光和陰影的孩子，看著他父親的臉說，他看到了爸爸眼睛的顏色，之後他們還一起踢足球。」
科學家向來對研究結果抱持保留態度，但是這次卻以「振奮人心」、「令人驚歎」形容，即便研究還只是在最需要謹慎的第一階段。這項三階段實驗，評估療程的安全性與效力。
研究學者表示，這項革命性LCA療法還沒有出現副作用，即使在2年後治療效果依然不變。
班奈特表示：「這些非凡的成果替基因療法打下基礎，不只應用在兒童初期肇發的視網膜病變，也能治療常見的視網膜衰退。」（譯者：中央社戴